Иммуноонкология: фантастические результаты и цены

Том Веллингтон

Для многих больных раком паллиативная медицина становится конечной точкой – просто облегчение боли до тех пор, пока не закончится жизнь. Недавние открытия, выходящие за пределы традиционных методов лечения рака, несут с собой как надежду, так и ошеломляющие цены на лекарственные препараты.

Хотя химиотерапия все еще считается одним из основных методов лечения онкологических заболеваний, она не лишена недостатков в виде тяжелых побочных эффектов. Химиотерапевтические препараты берут под контроль развитие злокачественных опухолей. Но, к сожалению, одновременно вмешиваются в работу здоровых клеток, дополнительно ослабляя иммунную систему пациента. Для многих «химия» означает необходимость терпеть боль и дискомфорт в надежде на улучшение состояния.

Недавние разрешения, выданные Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA), создали на рынке ситуацию управляемого хаоса: акции фармацевтических компаний, занимающихся разработкой лекарств, стали  раскупаться по заоблачным ценам, а розничная стоимость самих новых препаратов взлетела до высот стратосферы.

«Кайт Фарма» (Kite Pharma), разработчик метода лечения, который видоизменяет клетки пациента на генетическом уровне и активизирует их для борьбы с раком, как раз один из таких примеров. Инновационное лечение агрессивной неходжкинской лимфомы продемонстрировало устойчивые положительные результаты во всех испытаниях, и компания недавно была куплена «Джайлид Сайенсис» (Gilead Sciences) за 11,9 миллиардов долларов. Само лечение, известное как CAR T – клеточная терапия под брендом Yescarta – имеет шокирующую цену в 373 тысяч долларов.

Шаг в завтра

Инновационное лечение рака развивается быстрыми темпами. Иммуноонкология лечит определенные типы раков, например, рак простаты и меланому, задействуя потенциал иммунной системы человека. Наша иммунная система – это естественный внутренний защитный механизм, который уничтожает посторонние субстанции, клетки и ткани, поражающие тело. Молекулы, используемые в иммуноонкологии, обнаруживают клетки рака и уничтожают их. Однако практическое применение этой методики находится сегодня на начальной стадии.

Генная заместительная терапия звучит для большинства пациентов как инвазивный и довольно сложный метод лечения. На самом деле, она имеет простую концепцию: в намеченные клетки помещается копия определенного гена. Цель этой манипуляции –заместить анормальный ген нормальным или восстановить белок, который дал сбой, тем самым восстановив на клеточном уровне способность организма препятствовать развитию злокачественных новообразований.

Исследователи обнаружили, что ген невозможно просто поместить в клетку и тем самым вызвать требуемую реакцию. Для его доставки необходим носитель, так называемый вектор: он также генетически модифицирован для того, чтобы быть способным переносить гены. Другой вариант получения векторов – из видоизмененных вирусов, которые по своей природе могут заражать клетки. Но в этом случае вирусы модифицируются, чтобы стать безопасными для человека и не вызывать болезни. Процесс начинается с того, что у пациента берутся клетки и соединяются с вектором в лаборатории. Получившийся конгломерат затем либо вводится внутривенно, либо внедряется в целевую ткань организма. Эти векторы должны доставить в клетки новый ген, который поможет бороться с раком.

Генная терапия Kymriah, разработанная компанией «Новартис» (Novartis), использует собственные Т-клетки пациента для борьбы с болезнью. Это первая одобренная FDA терапия, основанная на переносе гена и осуществляющая лечение рака за один раз. Разрешение FDA применяется только к пациентам возрастом до 25 лет с острой лимфобластической лейкемией, находящейся в стадии рецидива либо плохо поддающейся лечению. По оценке газеты «Вашингтон Пост», «разрешение на применение этой терапии означает новую веху  в лечении рака путем мобилизации собственной иммунной системы организма и использования модифицированных генов для борьбы с болезнью».

Особое предложение

Компания «Новартис», производитель лекарства генной терапии Kymriah, также разработала уникальную маркетинговую программу, направленную на то, чтобы отвлечь внимание от высокой цены на лечение. Сообщается, что единоразовое применение обойдется в 475 тысяч долларов и новое лекарство возглавит список самых дорогих медицинских препаратов. Уникальное торговое предложение, которое скоро выйдет на рынок, состоит в том, что «Новартис»  будет выставлять счет страховым компаниям  и центрам служб «Медикэр» и «Медикэйд» только в том случае, если пациент в  течение месяца после получения лечения войдет в фазу ремиссии. «Новартис» называет такой подход «ценообразование на основе результатов» и ожидает согласования страховщиков.

Успех клинических испытаний

Мари Мичели, административный сотрудник компании по недвижимости в Сен-Луисе, США, получила самый большой подарок в своей жизни, когда была включены в группу добровольцев для ранних клинических исследований нового препарата. Это была последняя надежда в ее борьбе с неходжкинской лимфомой. Ранее проведенная химиотерапия и пересадка костного мозга оказались неэффективными: в 2015 году, после неудачного лечения, врачи сказали Мичели готовиться к худшему. Ничего больше сделать было нельзя. Участие в клинических испытаниях считалось последней соломинкой, и инновационное лечение, направленное на перепрограммирование собственных клеток пациента, сработало там, где обычная терапия не справилось.

По мере успешного применения метода перепрограммирования клеток в борьбе с раком цена на лечение начнет опускаться до более разумных уровней. Надежда стоит дорого, но с точки зрения тех, кто находится в фазе полной ремиссии после инновационного лечения, эта цена оправдана.

Об авторе: Том Веллингтон – главный исполнительный директор и акционер Университета борьбы с распространением инфекций (Infection Control University).